En neutralisant les mutations d'un gène défectueux, des chercheurs de la KU Leuven ont réussi à obtenir un gène parfaitement sain. Il a permis de guérir la mucoviscidose dans les cellules des voies respiratoires humaines, du moins déjà en laboratoire.
La Belgique compte environ 1 400 patients atteints de cette maladie. Ils souffrent de mucoviscidose ou fibrose kystique, l'affection congénitale la plus courante et la plus dangereuse pour la vie. En raison de l'altération du transport du sel et de l'eau, un mucus coriace s'accumule notamment dans les voies respiratoires et dans divers organes. Il en résulte des symptômes qui ne cessent de s'aggraver : toux chronique, infections pulmonaires, diarrhée, douleurs abdominales, occlusions intestinales... Médicaments, aérosols et kinésithérapie tentent de maintenir sous contrôle cette maladie incurable. Parfois, une transplantation pulmonaire est nécessaire.
La technologie de l'édition principale devrait changer la donne d'ici quelques années. Cette thérapie relativement récente permet de couper le gène muté et de le remplacer. Elle est très précise et sûre, sans dommages collatéraux accidentels dans l'ADN. Pour ses tests, le laboratoire de la KU Leuven a prélevé un morceau de tissu sur un patient atteint de mucoviscidose. À partir de cette biopsie, elle a cultivé un organoïde, c'est-à-dire un organe microscopique qui imite à la fois la structure et la fonction de l'organe réel dont il est issu.
La question clé reste de savoir comment réussir à faire passer cette modification génétique de la boîte de Petri à l'organisme. Cela nécessitera des recherches supplémentaires et du temps, mais les patients atteints de mucoviscidose peuvent d'ores et déjà commencer à espérer.
